中新網(wǎng)山東新聞1月21日電(王禹)由醫(yī)學(xué)家年會組委會、《醫(yī)師報》社組織評選的“2024眼科學(xué)中國十大原創(chuàng)進(jìn)展”近日公布，山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬眼科研究所謝立信院士團(tuán)隊“角膜疾病的基因治療”入選。

　　當(dāng)前，角膜疾病的基因治療仍處于起步階段，謝立信院士團(tuán)隊在角膜營養(yǎng)不良和神經(jīng)營養(yǎng)性角膜病變的研究方面取得了系列研究進(jìn)展，為未來角膜疾病的基因治療提供了研究支持和新的解決方案。

　　在致病機(jī)制方面，課題組明確了角膜內(nèi)皮在斑塊狀角膜營養(yǎng)不良發(fā)病及術(shù)后復(fù)發(fā)中的關(guān)鍵作用，突破了傳統(tǒng)上將斑塊狀角膜營養(yǎng)不良僅視為一種角膜基質(zhì)疾病的認(rèn)知。在創(chuàng)新治療方面，課題組在全國范圍內(nèi)開展了多中心臨床試驗，用于驗證穿透性角膜移植手術(shù)中去除病變角膜內(nèi)皮對斑塊狀角膜營養(yǎng)不良治療效果的優(yōu)勢。此外，課題組還進(jìn)一步開展了靶向角膜內(nèi)皮的基因治療研究，并在臨床前動物實驗中取得了顯著進(jìn)展，為未來的臨床應(yīng)用提供了有力支持。

　　針對神經(jīng)營養(yǎng)性角膜病的治療難點，如臨床用藥頻率高、藥效易回退等問題，課題組篩選了能夠順神經(jīng)傳遞至上皮下神經(jīng)末梢，同時逆神經(jīng)傳遞至三叉神經(jīng)節(jié)的AAV血清型，作為載體攜帶神經(jīng)營養(yǎng)因子(NGF)。通過單次角膜基質(zhì)注射，即可實現(xiàn)NGF在角膜和三叉神經(jīng)節(jié)中的長期、高效和安全表達(dá)，從而有效預(yù)防和治療多種類型的神經(jīng)營養(yǎng)性角膜病變。該技術(shù)具有良好的臨床轉(zhuǎn)化前景，或?qū)橄嚓P(guān)疾病的治療提供新的解決方案。

　　山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬眼科研究所堅持面向國內(nèi)重大危害眼病防治需要開展臨床和基礎(chǔ)研究，積極推進(jìn)基礎(chǔ)研究成果向臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化，不斷開拓眼科疾病診療新途徑，持續(xù)為守護(hù)國民眼健康貢獻(xiàn)力量。(完)