腦性癱瘓(CP)是一種終身性運(yùn)動(dòng)障礙，通常是由處于發(fā)育期的大腦受到傷害引起�；純旱漠惓＿\(yùn)動(dòng)類型取決于腦部傷害的受累區(qū)域。痙攣性腦癱(SCP)是腦癱最常見的表現(xiàn)形式，占所有腦癱患兒的80%，約2/3的患兒伴有智力障礙。病理學(xué)檢查發(fā)現(xiàn)腦癱兒童大腦皮層神經(jīng)元變形、壞死、軟化、萎縮，神經(jīng)細(xì)胞數(shù)目減少，神經(jīng)纖維變形，興奮性突觸增多[1]。

　　SCP患兒最常見的肌群骨骼畸形包括姿勢(shì)異常如蹲伏步態(tài)、長(zhǎng)骨扭轉(zhuǎn)，關(guān)節(jié)不穩(wěn)定(如髖關(guān)節(jié)半脫位/脫位、髖外翻、足外翻/內(nèi)翻)，以及過(guò)早發(fā)生的骨關(guān)節(jié)炎等退行性改變。肢體痙攣影響患兒的日�；顒�(dòng)，如不治療將會(huì)導(dǎo)致肌腱和關(guān)節(jié)攣縮，從而限制患兒的行走能力[2]。

　　對(duì)痙攣性腦癱目前還沒(méi)有根治的方法，但是合理治療可以最大限度地提高兒童的運(yùn)動(dòng)功能和自我照顧能力。控制肌肉痙攣的藥物較多，但是無(wú)法長(zhǎng)期控制，容易復(fù)發(fā)。矯形術(shù)的目的是矯正畸形，穩(wěn)定關(guān)節(jié)，防止攣縮，但以局部治療為主，結(jié)果差別較大。

　　干細(xì)胞治療被證明是一種很有前途的治療各種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的方法，包括中風(fēng)、肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥、帕金森病和脊髓損傷等。一些臨床試驗(yàn)報(bào)道，干細(xì)胞更具治療SCP的潛力。德黑蘭大學(xué)聯(lián)合約翰霍普金斯大學(xué)開展了一項(xiàng)臍帶血單個(gè)核細(xì)胞(UCB-MNCs)在痙攣性腦癱患者中的安全性和有效性的研究[3]，研究結(jié)果于今年在BMC Neurology雜志上發(fā)表。

　　本研究采用了隨機(jī)雙盲對(duì)照臨床研究，入組了180名年齡在4-14歲的男性和女性SCP患者，按4：1的比例進(jìn)行隨機(jī)分組，分別接受UCB-MNCs或?qū)φ战M治療。使用的異體UCB-MNCs來(lái)源于Royan臍帶血庫(kù)，配型為6/6相合。單次劑量為5×106/kg的UCB-MNCs通過(guò)鞘內(nèi)途徑緩慢注射。之前有研究顯示通過(guò)靜脈注射的UCB-MNCs很可能穿過(guò)肺微血管到達(dá)動(dòng)脈循環(huán)，所以在這項(xiàng)研究中，科學(xué)家選擇用鞘內(nèi)注射來(lái)規(guī)避這一風(fēng)險(xiǎn)。

　　在干預(yù)后的基線、1、3、6和12個(gè)月，采用腦癱粗大運(yùn)動(dòng)功能測(cè)試量表(GMFM-66)對(duì)所有病例進(jìn)行評(píng)估。在干預(yù)后的基線、6個(gè)月和12個(gè)月，采用兒童生活功能量表(PEDI)和生活質(zhì)量量表(CPQOL)對(duì)參與者進(jìn)行評(píng)估，結(jié)果如下圖所示。

　　GMFM-66量表主要用于評(píng)估腦癱兒童粗大運(yùn)動(dòng)功能。腦癱兒童粗大運(yùn)動(dòng)發(fā)育是指抬頭、翻身、坐、爬、站、走、跳等運(yùn)動(dòng)發(fā)育，是人類最基本的姿勢(shì)和移動(dòng)能力的發(fā)育。分值越高表明被測(cè)者越有可能完成項(xiàng)目難度高的項(xiàng)目，能力也就越高。從統(tǒng)計(jì)結(jié)果我們可以看到，接受UCB-MNCs治療的患兒GMFM-66評(píng)分明顯提高，運(yùn)動(dòng)能力得到很大程度的改善。

　　兒童生活功能量表(PEDI)和生活質(zhì)量量表(CP-QoL)也顯示，接受UCB-MNCs治療的患兒評(píng)分優(yōu)于對(duì)照組，得到了更好的生活質(zhì)量。孩子運(yùn)動(dòng)能力的改善不僅讓孩子自身受益，也為整個(gè)家庭帶來(lái)了希望。

　　本研究是少數(shù)幾個(gè)使用定量DTI(彌散張量成像)來(lái)評(píng)估兒童和青少年CP患者的干細(xì)胞注射效果的研究之一。DTI用于神經(jīng)系統(tǒng)，主要是為了觀察纖維束。如上圖所示，研究者測(cè)定了治療前和治療12個(gè)月后各組患兒皮質(zhì)脊髓束和丘腦后輻射的FA(各向異性分?jǐn)?shù))。對(duì)神經(jīng)纖維走形部位而言，F(xiàn)A越大，神經(jīng)傳導(dǎo)功能越強(qiáng)。事實(shí)證明，接受UCB-MNCs治療的患兒神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育更好。

　　對(duì)于腦癱，目前的醫(yī)療手段主要以傳統(tǒng)康復(fù)治療為主。隨著再生醫(yī)學(xué)的興起，干細(xì)胞治療取得很大的進(jìn)展。臍帶血富含神經(jīng)干細(xì)胞、內(nèi)皮祖細(xì)胞等組分，在神經(jīng)、血管修復(fù)等方面發(fā)揮著十分重要的作用。此外，臍帶血中含有的間充質(zhì)干細(xì)胞可釋放一定數(shù)量的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，有利于營(yíng)養(yǎng)激活內(nèi)源性干細(xì)胞，促進(jìn)神經(jīng)系統(tǒng)損傷修復(fù)。國(guó)內(nèi)也有很多醫(yī)院開展相關(guān)研究，近期一項(xiàng)“臍帶血聯(lián)合康復(fù)訓(xùn)練治療腦癱療效觀察”的臨床試驗(yàn)正在山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院康復(fù)科開展——【小兒腦癱患者招募】山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院招募臍帶血治療受試者！感興趣的朋友可以了解相關(guān)信息。

　　[1] 應(yīng)灝， 王林. 兒童痙攣性腦癱外科治療變遷與展望[J]. 臨床小兒外科雜志， 2022, 21(6)：4.

　　[2]劉廣麗， 屈天青， 魏巧霞，等. 主動(dòng)運(yùn)動(dòng)治療兒童痙攣性腦癱的臨床分析[J]. 系統(tǒng)醫(yī)學(xué)， 2022(007)：007.

　　[3]The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial[J]. BMC Neurology, 2022, 22(1)：1-13.